Άνθρωπος που ήταν τυφλός για 40 χρόνια ανέκτησε μερική όραση μέσω γονιδιακής θεραπείας

Η ερευνητική ομάδα άλλαξε γενετικά τα νευρικά κύτταρα του γαγγλίου του αμφιβληστροειδούς ώστε να είναι ευαίσθητα στο φως, σε έναν άνθρωπο του οποίου η όραση καταστράφηκε από αμφιβληστροειδίτιδα, μια γενετική διαταραχή που διαλύει τα κύτταρα που απορροφούν και μετατρέπουν το φως σε εγκεφαλικά σήματα.

Χρησιμοποιώντας ειδικά γυαλιά, ο 58χρονος άντρας πήγε από την απόλυτη τύφλωση σε θέση να εντοπίσει ένα μεγάλο σημειωματάριο, ένα μικρότερο συρραπτικό, γυάλινα ποτήρια, ακόμη και τις ρίγες μιας διάβασης πεζών, ανέφεραν ερευνητές στο τεύχος Ιουνίου του περιοδικού Nature Medicine.

«Αυτός είναι ο πρώτος ασθενής που αναφέρει κάθε είδους βελτίωση μέσω της οπτογενετικής», της γονιδιακής θεραπείας που έκανε τα κύτταρα ευαίσθητα στο φως, δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής Dr. Jose-Alain Sahel, πρόεδρος της οφθαλμολογικής κλινικής στο Πανεπιστήμιο του Πίτσμπουργκ.

Σε αυτήν την περίπτωση, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν την οπτογενετική για να κάνουν το ανώτερο στρώμα των γαγγλίων κυττάρων φωτοευαίσθητο.

Ο άντρας έπρεπε να εξασκηθεί με τα γυαλιά, αλλά μετά από επτά μήνες άρχισε αυθόρμητα να αναφέρει σημάδια οπτικής βελτίωσης, είπε ο Sahel.

Περισσότεροι άνθρωποι ακολούθησαν αυτήν τη γονιδιακή θεραπεία, ανέφεραν οι ερευνητές, αλλά η πανδημία COVID-19 εμπόδισε την ικανότητά τους να ταξιδεύουν σε ιατρικά κέντρα όπου θα μπορούσαν να εκπαιδεύονται με τα ειδικά γυαλιά.

Με πληροφορίες από medicalxpress.com